유전자재조합 방법으로 만들어진 외부의 새로운 유전자를 유전자 전달기술을 이용하여 인체에 도입함으로써 결손 유전자를 교정하거나, 세포에 새로운 기능을 추가시킴으로써 유전적 결함을 예방 또는 치료하는 방법을 말한다.
생식세포계 유전자치료에 있어서는 부모의 난자와 정자세포는 자손에게 전해지는 것을 목표로 변화된다. 대동물이나 인간의 생식세포계 유전자 치료는 그 가치나 유용성에 관하여 많은 논의가 되고 있으나 아직 충분히 연거되고 있지 못하다.
많은 사람들은 생식세포계 유전자치료가 이미 시작되고 있는 것으로 잘 못 알고 있다. 착상을 위한 유전 진단된 난자의 선택이나 성의 판별 등에 관한 새로운 소식들이 대중들에게는 유전자치료가 이미 시작된 것으로 생각하게 하고 있다. 실제로 이러한 경우들에 있어서 유전적인 부분에 관한 정보는 선택을 위하여 사용되고 어떠한 세포도 개조되거나 변화되지 않는다.
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